الصحة اليومية
·20/11/2025
طوّر العلماء نظام تحرير أولي جديد يوفّر طريقة واحدة لعلاج اضطرابات وراثية متعددة. التقنية تعدّل الحمض النووي بدقة، وتفتح باب علاج جيني جديد لتصحيح الطفرات المسببة للأمراض.
نظام التحرير الأولي متعدد الاستخدامات يُعدّ قفزة في الطب الوراثي. بخلاف أدوات التحرير السابقة، يصحّح الأخطاء الوراثية بشكل مباشر. يكتب معلومات وراثية جديدة في الموقع المستهدف من الحمض النووي دون كسور مزدوجة الشريط، ما يزيد من سلامته وكفاءته.
هذه الدقة ضرورية لأن كثيرًا من الأمراض الوراثية ناتجة عن طفرة نقطة واحدة أو حذف/إدخال صغير. قدرة النظام الواحد على استهداف هذه الطفرات يجعله قابلًا للتكيّف مع طيف واسع من الحالات الموروثة، من التليف الكيسي إلى فقر الدم المنجلي ومرض هنتنغتون.
يستخدم التحرير الأولي إنزيم Cas9 معدل مدمجًا مع ناسخ عكسي. يوجّه هذا المركب إلى تسلسل الحمض النووي المستهدف باستخدام حمض نووي ريبي دليلي (pegRNA). يحدد pegRNA موقع الهدف ويحمل القالب المطلوب للتعديل. يصنّع الناسخ العكسي التسلسل الجديد في الموقع المستهدف، فيعيد كتابة الشفرة الوراثية.
يتوقع الباحثون أن التقنية تتجاوز قيود CRISPR-Cas9 التي تُحدث كسورًا قد تؤدي إلى تعديلات غير مرغوبة أو تلف الخلايا. قدرة التحرير الأولي على تحويل قاعدة واحدة أو إدخال/حذف صغير بدقة تميّزه عن غيره.
رغم أنه لا يزال في المراحل الأولى، فإن التطبيقات المحتملة واسعة. يبشّر بتطوير علاجات لأمراض لا تتوفر لها حاليًا علاجات فعالة. ستتركز الأبحاث المقبلة على تحسين توصيل الآلية إلى الخلايا والأنسجة، وعلى دراسات صارمة للسلامة والفعالية في نماذج ما قبل السريرية. الهدف النهائي هو تحويل التقنية إلى تطبيقات سريرية تفيد مرضى الاضطرابات الوراثية.









