باحثون في مانشستر يقدمون أملاً جديداً للأطفال المصابين باضطراب وراثي نادر

الصحة اليومية

الصحة اليومية

·

25/11/2025

button icon
ADVERTISEMENT

العلاج الجيني بالخلايا الجذعية الذي طوّره فريق جامعة مانشستر يمنح أطفال متلازمة هنتر، وهي حالة وراثية نادرة ومدمرة، فرصة حياة جديدة. أظهرت بيانات أولية من التجربة السريرية نتيجة مشجعة؛ فالطفل أولي تشو، أول من تلقى الجرعة، حقق تحسناً ملحوظاً بعد حقنة واحدة.

النقاط الرئيسية

فهم متلازمة هنتر

متلازمة هنتر، أو داء عديدات السكاريد المخاطية من النوع الثاني (MPS II)، ترث عبر الجينات. المصابون يفتقرون إلى إنزيم يفتت سكريات معقدة، فيتراكم السكر في الأعضاء والأنسجة ويسبب تصلب المفاصل، فقدان السمع، أمراض القلب والتنفس، تأخر النمو، وتدهوراً عقلياً يشبه خرف الطفولة. متوسط العمر المتوقع يتراوح بين عشرة وعشرين عاماً.

ADVERTISEMENT

علاج جديد رائد

الخيار الوحيد المتاح حالياً هو إلابراز، وهو إنزيم بديل يُحقن أسبوعياً مدى الحياة بكلفة عالية ويحدّ فقط من التدهور العقلي. العلاج الجيني الجديد، من جامعة مانشستر، يُعطى مرة واحدة ويقترب من التعافي. يُستخرج خلايا جذعية من الطفل، يُصلح الجين المعطوب في المختبر، ثم تُعاد الخلايا المعدلة إلى الجسم. الخلايا المهندسة تُنتج كميات عالية من الإنزيم وتصل إلى الدماغ، متجاوزة عائق العلاجات السابقة.

نتائج مبكرة واعدة

أولي تشو، طفل يبلغ من العمر ثلاث سنوات من كاليفورنيا، أول من تسلم العلاج في مستشفى رويال مانشستر للأطفال. بعد أشهر، تعافى بشكل جيد وحقق تقدماً كبيراً. والداه لاحظا تحسناً؛ إذ توقف عن حقن الإلابراز الأسبوعية ويملك الآن مستويات عالية جداً من الإنزيم في دمه، مؤشر قوي على فعالية العلاج.

ADVERTISEMENT

آراء الخبراء وآفاق المستقبل

البروفيسور روب وين، استشاري أمراض دم الأطفال في المستشفى نفسه، أكد أن العلاج الجيني أكثر أماناً وفعالية، ولا يتطلب متبرعاً لأنه يستخدم خلايا المريض. أضاف أن المبدأ قابل للتوسعة إلى أمراض وراثية أخرى، ما يوسع آفاق العلاجات المستقبلية. البروفيسور سيمون جونز، استشاري أمراض التمثيل الغذائي الوراثي لدى الأطفال، شاركه التفاؤل، وقال إن التطور قد يمهد لعلاج حالات مشابهة ويمنح أملاً لعائلات كثيرة.

جهد بحثي تعاوني

الدراسة شراكة بين جامعة مانشستر، صندوق مانشستر الجامعي للخدمات الصحية الوطنية، جامعة إدنبرة، ومستشفى جريت أورموند ستريت. التمويل مشترك من جامعة مانشستر ومنظمة LifeArc. أولي أول خمسة أطفال يشتركون في التجربة التي تسعى لتوفير علاج فعال يغير حياة المصابين بهذا المرض النادر المدمر.

قراءة مقترحة

14-10-2025
تغذية لياقتك: جدل وجبة ما قبل أو بعد التمرين العظيم لفقدان الوزن
استكشف النقاش حول ما إذا كان يجب تناول الطعام قبل التمرين أو بعده للحصول على أفضل نتائج فقدان الوزن. تعرف على فوائد التدريب على معدة فارغة، واستراتيجيات التغذية قبل التمرين، والتغذية الأساسية بعد التمرين.
ADVERTISEMENT
21-10-2025
العلاقة المعقدة للقهوة بسكر الدم لديك: ما تحتاج إلى معرفته
استكشف العلاقة المعقدة بين استهلاك القهوة ومستويات السكر في الدم. تعرف على كيفية تأثير الكافيين والمواد المضافة والتوقيت على الجلوكوز، واكتشف الفوائد المحتملة طويلة الأجل لخطر الإصابة بمرض السكري.
31-10-2025
ما وراء القشرة: كيف تؤثر قشرة الرأس على صحة شعرك
اكتشف كيف يمكن أن يؤثر قشرة الرأس على صحة شعرك، مما يؤدي إلى تكسره وترققه. تعرف على الحالات الكامنة والعلاجات الفعالة للحفاظ على فروة رأس صحية ومنع تساقط الشعر.
23-09-2025
فهم التغيرات الجلدية: متى تقلق ومتى تطمئن
تعرف على التغيرات الطبيعية التي تطرأ على الجلد مع التقدم في العمر، وحدد العلامات التحذيرية التي قد تشير إلى حالة أكثر خطورة. اكتشف أهمية الفحوصات الذاتية الشهرية للجلد للكشف المبكر.
ADVERTISEMENT
23-09-2025
ما وراء جهاز المشي: تمارين تتفوق على الجري في حرق السعرات الحرارية
اكتشف 8 تمارين يمكن أن تساعدك على حرق سعرات حرارية أكثر من الجري، بما في ذلك نط الحبل، وتمارين HIIT، والسباحة، والمزيد. تعلم كيفية زيادة حرق السعرات الحرارية لديك إلى أقصى حد بهذه التمارين الفعالة.
16-12-2025
إنفلونزا الطيور المحمولة جواً؟ دراسة جديدة تشير إلى أن مزارع الألبان قد تنشر فيروس H5N1 عبر الهواء
تشير دراسة أولية إلى أن فيروس إنفلونزا الطيور H5N1 قد ينتشر عبر الهواء في مزارع الألبان، مما يثير مخاوف بشأن انتقاله بين الماشية واحتمالية تعرض الإنسان له. وجد الباحثون الفيروس في جزيئات محمولة جواً ومياه الصرف الصحي، مما يسلط الضوء على الحاجة إلى تعزيز تدابير الأمن البيولوجي.
22-07-2025
علاج معجزة: أب يهزم أخطر أنواع سرطان الدماغ بعد تشخيص نهائي
اكتشف القصة المذهلة لبن تروتمان، الذي شُفي من الورم الأرومي الدبقي، وهو أشرس أنواع سرطان الدماغ، بعد أن أُعطي مهلة أشهر للعيش. تعرف على عقار العلاج المناعي الخارق، إيبيليموماب، والتجارب السريرية الجارية التي تقدم أملاً جديداً.
ADVERTISEMENT
17-09-2025
معضلة القهوة: هل الانتظار يعزز نكهتها؟
استكشف الفكرة المثيرة للاهتمام بأن الانتظار ساعة بعد الاستيقاظ لشرب فنجان قهوتك الأول يمكن أن يعزز الطاقة والتركيز، وافهم العلم المحتمل وراء ذلك.
20-11-2025
تحويل العلاقة مع الطعام: رحلة شخصية
اكتشف كيف شهدت كيشا بيكفورد، دكتوراه في التمريض، تحولًا سريعًا ومفاجئًا في علاقتها بالطعام، مقدمةً رؤى حول الأكل الواعي والتغييرات الغذائية الشخصية.
07-10-2025
كيف يبني الدماغ الصور غير المرئية: الخلايا العصبية وراء الإدراك الوهمي
تكشف اكتشافات جديدة عن وجود مجموعة من الخلايا العصبية في القشرة البصرية تمكننا من إدراك الأشكال والحواف التي لا توجد فعلياً، كما هو الحال في الخدع البصرية. يطلق الباحثون على هذه الخلايا اسم "IC-encoders" ويفتح عملهم آفاقاً جديدة لفهم الإدراك البصري.
ADVERTISEMENT