باحثون في مانشستر يقدمون أملاً جديداً للأطفال المصابين باضطراب وراثي نادر

الصحة اليومية

الصحة اليومية

·

25/11/2025

button icon
ADVERTISEMENT

العلاج الجيني بالخلايا الجذعية الذي طوّره فريق جامعة مانشستر يمنح أطفال متلازمة هنتر، وهي حالة وراثية نادرة ومدمرة، فرصة حياة جديدة. أظهرت بيانات أولية من التجربة السريرية نتيجة مشجعة؛ فالطفل أولي تشو، أول من تلقى الجرعة، حقق تحسناً ملحوظاً بعد حقنة واحدة.

النقاط الرئيسية

فهم متلازمة هنتر

متلازمة هنتر، أو داء عديدات السكاريد المخاطية من النوع الثاني (MPS II)، ترث عبر الجينات. المصابون يفتقرون إلى إنزيم يفتت سكريات معقدة، فيتراكم السكر في الأعضاء والأنسجة ويسبب تصلب المفاصل، فقدان السمع، أمراض القلب والتنفس، تأخر النمو، وتدهوراً عقلياً يشبه خرف الطفولة. متوسط العمر المتوقع يتراوح بين عشرة وعشرين عاماً.

ADVERTISEMENT

علاج جديد رائد

الخيار الوحيد المتاح حالياً هو إلابراز، وهو إنزيم بديل يُحقن أسبوعياً مدى الحياة بكلفة عالية ويحدّ فقط من التدهور العقلي. العلاج الجيني الجديد، من جامعة مانشستر، يُعطى مرة واحدة ويقترب من التعافي. يُستخرج خلايا جذعية من الطفل، يُصلح الجين المعطوب في المختبر، ثم تُعاد الخلايا المعدلة إلى الجسم. الخلايا المهندسة تُنتج كميات عالية من الإنزيم وتصل إلى الدماغ، متجاوزة عائق العلاجات السابقة.

نتائج مبكرة واعدة

أولي تشو، طفل يبلغ من العمر ثلاث سنوات من كاليفورنيا، أول من تسلم العلاج في مستشفى رويال مانشستر للأطفال. بعد أشهر، تعافى بشكل جيد وحقق تقدماً كبيراً. والداه لاحظا تحسناً؛ إذ توقف عن حقن الإلابراز الأسبوعية ويملك الآن مستويات عالية جداً من الإنزيم في دمه، مؤشر قوي على فعالية العلاج.

ADVERTISEMENT

آراء الخبراء وآفاق المستقبل

البروفيسور روب وين، استشاري أمراض دم الأطفال في المستشفى نفسه، أكد أن العلاج الجيني أكثر أماناً وفعالية، ولا يتطلب متبرعاً لأنه يستخدم خلايا المريض. أضاف أن المبدأ قابل للتوسعة إلى أمراض وراثية أخرى، ما يوسع آفاق العلاجات المستقبلية. البروفيسور سيمون جونز، استشاري أمراض التمثيل الغذائي الوراثي لدى الأطفال، شاركه التفاؤل، وقال إن التطور قد يمهد لعلاج حالات مشابهة ويمنح أملاً لعائلات كثيرة.

جهد بحثي تعاوني

الدراسة شراكة بين جامعة مانشستر، صندوق مانشستر الجامعي للخدمات الصحية الوطنية، جامعة إدنبرة، ومستشفى جريت أورموند ستريت. التمويل مشترك من جامعة مانشستر ومنظمة LifeArc. أولي أول خمسة أطفال يشتركون في التجربة التي تسعى لتوفير علاج فعال يغير حياة المصابين بهذا المرض النادر المدمر.

قراءة مقترحة

30-09-2025
عزز لياقتك: 8 تعديلات بسيطة لتمارين أكثر فعالية
اكتشف 8 تغييرات بسيطة وفعالة موصى بها من قبل محرري الصحة لزيادة نتائج التمرين إلى أقصى حد، بدءًا من دمج البودكاست وحتى تعديل استراتيجية الرفع الخاصة بك.
ADVERTISEMENT
23-09-2025
خبير يقول إن توفر الغذاء، وليس قوة الإرادة، هو ما يغذي زيادة الوزن
يجادل عالم التغذية الدكتور كيفن هول بأن بيئة الغذاء الحديثة، وخاصة الأطعمة فائقة المعالجة، هي المحرك الرئيسي لأزمة السمنة، وليس نقص الإرادة الشخصية. تشير أبحاثه إلى أن هذه الأطعمة مصممة لتعزيز الإفراط في الاستهلاك، مما يجعل الخيارات الصحية أكثر صعوبة بكثير بالنسبة للأفراد.
01-09-2025
حمية البحر الأبيض المتوسط بالإضافة إلى التمارين الرياضية والتدريب تحقق فوائد صحية كبيرة في تجربة سريرية
اكتشف كيف أدى اتباع نظام غذائي متوسطي، بالإضافة إلى ممارسة الرياضة والتوجيه الغذائي، إلى تحسينات صحية كبيرة في تجربة سريرية حديثة.
05-01-2026
زيت الخروع مقابل منتجات الشعر التجارية: أيهما أكثر صحة لشعرك؟
استكشف فوائد وعيوب زيت الخروع مقابل منتجات الشعر التجارية لصحة الشعر المثلى. إرشادات قائمة على الأدلة لجميع أنواع الشعر وأنماط الحياة.
ADVERTISEMENT
11-11-2025
دراسة جديدة تدحض الارتباط بين تايلينول والتوحد وتقدم الطمأنينة للحوامل
تؤكد دراسة جديدة عدم وجود دليل يربط بين استخدام تايلينول (الأسيتامينوفين) أثناء الحمل والتوحد أو اضطراب فرط الحركة ونقص الانتباه، مما يعالج المخاوف الأخيرة والمعلومات المضللة.
04-09-2025
خلل جيني في طاقم تنظيف الدماغ يزيد من خطر الزهايمر
دراسة جديدة تكشف كيف يعطل متغير جيني الخلايا الدبقية الصغيرة (الميكروغليا)، طاقم تنظيف الدماغ، مما يزيد من خطر الإصابة بمرض الزهايمر ويوفر أهدافًا علاجية جديدة.
25-06-2025
افتح صحة أمعائك: أفضل 10 أطعمة بروبيوتيك تحتاج لمعرفتها
اكتشف أفضل 10 أطعمة بروبيوتيك مثل الزبادي والكفير والكيمتشي التي يمكن أن تعزز صحة أمعائك وتحسن الهضم وتقوي جهاز المناعة لديك. تعلم كيفية دمج هذه الأطعمة المفيدة بسهولة في نظامك الغذائي اليومي لتحقيق الرفاهية العامة.
ADVERTISEMENT
30-09-2025
أطباء بيطريون يدقون ناقوس الخطر بشأن الأنظمة الغذائية الحيوانية النيئة: الكشف عن المخاطر الخفية
يحذر الأطباء البيطريون من مخاطر الأنظمة الغذائية النيئة للحيوانات الأليفة، مشيرين إلى مخاطر الفيروسات والبكتيريا والطفيليات التي يمكن أن تضر الحيوانات الأليفة والبشر.
07-10-2025
تم التعرف على مركب جديد يُفرز أثناء التمارين الرياضية يكبح الشهية، مما يمنح الأمل لعلاجات السمنة
اكتشف الباحثون أن مركباً يسمى لاك-فيه، يتم إفرازه أثناء التمارين الرياضية، يمكنه كبح الجوع من خلال التأثير على خلايا الدماغ العصبية. يبعث هذا الاكتشاف الأمل في علاجات مستقبلية للسمنة ويبرز آليات جديدة تفسر كيف تؤثر التمارين الرياضية على الشهية.
27-11-2025
8 أطعمة قوية مضادة للالتهابات ليست الزنجبيل
استكشف 8 أطعمة قوية مضادة للالتهابات تتجاوز الزنجبيل، وفوائدها الصحية، ومخاطرها، ونصائح عملية لنظام غذائي متوازن يحارب الالتهابات.
ADVERTISEMENT