باحثون في مانشستر يقدمون أملاً جديداً للأطفال المصابين باضطراب وراثي نادر

الصحة اليومية

25/11/2025

العلاج الجيني بالخلايا الجذعية الذي طوّره فريق جامعة مانشستر يمنح أطفال متلازمة هنتر، وهي حالة وراثية نادرة ومدمرة، فرصة حياة جديدة. أظهرت بيانات أولية من التجربة السريرية نتيجة مشجعة؛ فالطفل أولي تشو، أول من تلقى الجرعة، حقق تحسناً ملحوظاً بعد حقنة واحدة.

النقاط الرئيسية

تجري في مانشستر أول تجربة عالمية تستخدم الخلايا الجذعية لعلاج متلازمة هنتر.
الهدف تصحيح الخطأ الجيني المسبب للمرض ليتمكن الجسم من تصنيع الإنزيم الناقص.
النتائج الأولية تشير إلى أن العلاج آمن وفعال وقادر على تغيير حياة المصابين.

فهم متلازمة هنتر

متلازمة هنتر، أو داء عديدات السكاريد المخاطية من النوع الثاني (MPS II)، ترث عبر الجينات. المصابون يفتقرون إلى إنزيم يفتت سكريات معقدة، فيتراكم السكر في الأعضاء والأنسجة ويسبب تصلب المفاصل، فقدان السمع، أمراض القلب والتنفس، تأخر النمو، وتدهوراً عقلياً يشبه خرف الطفولة. متوسط العمر المتوقع يتراوح بين عشرة وعشرين عاماً.

علاج جديد رائد

الخيار الوحيد المتاح حالياً هو إلابراز، وهو إنزيم بديل يُحقن أسبوعياً مدى الحياة بكلفة عالية ويحدّ فقط من التدهور العقلي. العلاج الجيني الجديد، من جامعة مانشستر، يُعطى مرة واحدة ويقترب من التعافي. يُستخرج خلايا جذعية من الطفل، يُصلح الجين المعطوب في المختبر، ثم تُعاد الخلايا المعدلة إلى الجسم. الخلايا المهندسة تُنتج كميات عالية من الإنزيم وتصل إلى الدماغ، متجاوزة عائق العلاجات السابقة.

نتائج مبكرة واعدة

أولي تشو، طفل يبلغ من العمر ثلاث سنوات من كاليفورنيا، أول من تسلم العلاج في مستشفى رويال مانشستر للأطفال. بعد أشهر، تعافى بشكل جيد وحقق تقدماً كبيراً. والداه لاحظا تحسناً؛ إذ توقف عن حقن الإلابراز الأسبوعية ويملك الآن مستويات عالية جداً من الإنزيم في دمه، مؤشر قوي على فعالية العلاج.

آراء الخبراء وآفاق المستقبل

البروفيسور روب وين، استشاري أمراض دم الأطفال في المستشفى نفسه، أكد أن العلاج الجيني أكثر أماناً وفعالية، ولا يتطلب متبرعاً لأنه يستخدم خلايا المريض. أضاف أن المبدأ قابل للتوسعة إلى أمراض وراثية أخرى، ما يوسع آفاق العلاجات المستقبلية. البروفيسور سيمون جونز، استشاري أمراض التمثيل الغذائي الوراثي لدى الأطفال، شاركه التفاؤل، وقال إن التطور قد يمهد لعلاج حالات مشابهة ويمنح أملاً لعائلات كثيرة.

جهد بحثي تعاوني

الدراسة شراكة بين جامعة مانشستر، صندوق مانشستر الجامعي للخدمات الصحية الوطنية، جامعة إدنبرة، ومستشفى جريت أورموند ستريت. التمويل مشترك من جامعة مانشستر ومنظمة LifeArc. أولي أول خمسة أطفال يشتركون في التجربة التي تسعى لتوفير علاج فعال يغير حياة المصابين بهذا المرض النادر المدمر.

12-11-2025

العلاج الهرموني لانقطاع الطمث: فهم خياراتك